Curauma startup do Reino Unido que usa IA para descobrir novos medicamentos para doenças raras, arrecadou US$ 47 milhões em uma rodada de financiamento da Série C coliderada pela Atômico e sediada no Vale do Silício R42.
A empresa também disse que recebeu autorização regulatória para iniciar os ensaios clínicos de Fase 2 de um novo medicamento nos EUA ainda este ano.
A Healx se apresenta como um “pipeline de descoberta de medicamentos” que identifica conexões ocultas entre compostos químicos existentes (por exemplo, medicamentos e produtos farmacêuticos em vários estágios do ciclo de desenvolvimento) e doenças raras. Ela faz isso reunindo inúmeras fontes de dados públicas e proprietárias, como literatura biomédica, conjuntos de dados bioquímicos e de doenças, ensaios clínicos e patentes para criar um “gráfico de conhecimento biomédico” de doenças raras.
“Nossa plataforma de IA e equipes de especialistas nos permitem identificar e descobrir novas doenças biológicas e combiná-las com pequenas moléculas adequadas”, cofundador e CEO da Healx Tim Guilliams disse ao TechCrunch. “Nossa equipe de biologia digital se concentra em entender assinaturas complexas de doenças biológicas, enquanto nossa equipe de química digital usa IA para combinar essas assinaturas com produtos químicos, pequenas moléculas e medicamentos, usando técnicas computacionais como telas virtuais e química generativa para fazer isso.”
Normalmente, as empresas farmacêuticas adotam o que é muitas vezes referido como uma abordagem de “uma doença, um alvo, um medicamento” para a descoberta de medicamentos. Isso significa que eles começam focando em um único alvo molecular que é responsável por uma doença e, então, começam a projetar um medicamento para atingir essa molécula. O problema, no entanto, é que isso é consome muito tempo e tem altas taxas de falhasque é onde a Healx promete ajudar analisando milhões de pontos de dados de medicamentos e doenças em conjunto para encontrar conexões até então não detectadas que poderiam apresentar novos tratamentos usando compostos conhecidos.
Fundada em Cambridge em 2014, a Healx é uma criação de Guilliams e do presidente da empresa, David Marrom. Guilliams tem um PhD em biofísica e neurociência pela Universidade de Cambridge, enquanto Brown foi anteriormente chefe global de descoberta de medicamentos na Rochaembora ele seja talvez mais conhecido como o co-inventor do famoso medicamento para disfunção erétil, Viagra.
Design de medicamentos
Com os novos US$ 47 milhões, a Healx está se preparando para lançar um ensaio clínico de Fase 2 para um novo tratamento que desenvolveu para Neurofibromatose Tipo 1 (NF1), uma doença genética que causa o crescimento de tumores nos nervos humanos. Embora seja uma doença rara, a NF1 é considerada uma das doenças genéticas mais comunsafetando até 1 em 3.000 indivíduos. Embora os tumores sejam geralmente benignos, eles podem causar outros sintomas relacionados à pele, aos olhos e ao sistema nervoso, e também podem eventualmente se tornar cancerígenos.
A Healx já havia garantido um novo medicamento experimental (ÍNDIA) aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em 2021 para a síndrome do X frágile a empresa também está nos estágios iniciais de descoberta de IA ou pré-clínicos para uma série de outras condições que abrangem oncologia (câncer), renal (rim) e neurologia (sistema nervoso).
Os ensaios da Fase 2 do principal candidato para NF1 da Healx, denominado HLX-1502 (um comprimido tomado por via oral), devem começar no final de 2024 e se concentrarão em adultos jovens com NF1 e câncer inoperável. neurofibroma plexiformeum tipo específico de tumor associado à NF1.
A empresa chegou ao HLX-1502 usando um medicamento existente desenvolvido para algo totalmente diferente que nunca havia sido lançado nos EUA. A empresa diz que está reformulando o medicamento e, como ele já tinha dados de segurança existentes anexados a ele devido a testes anteriores em pacientes saudáveis, isso dá à empresa um maior grau de confiança de que ele terá menos efeitos colaterais.
Isso é importante, visto que o Healx está se concentrando em uma doença que geralmente envolve tumores benignos em pacientes saudáveis.
“Há muitos tratamentos de câncer por aí, onde, basicamente, eles matam tudo — as células saudáveis, as células doentes — e há muitos efeitos colaterais”, disse Guilliams. “Então, para a comunidade de pacientes e as famílias, para aqueles que têm a forma benigna, pode viver de 40 a 50 anos. Não faz sentido colocá-los em medicamentos para câncer crônico por décadas com efeitos colaterais muito fortes.”
A tecnologia da Healx analisa todos os tipos de medicamentos existentes em desenvolvimento, bem como aqueles que foram arquivados por vários motivos, mas têm dados suficientes para torná-los úteis para outros desenvolverem.
“Há centenas de milhares de compostos e pequenas moléculas”, disse Guilliams. “Mas quando você começa a ver padrões entre diferentes tipos de dados e previsões, você pode tentar selecionar o medicamento que você acredita ser o menos arriscado. A IA nos ajuda a encontrar o melhor medicamento possível para uma biologia de doença específica. Então, aqui, queríamos algo que fosse especificamente para o nervo, onde acreditávamos que haveria menos efeitos colaterais.”
Tudo isso leva a uma pergunta óbvia: se a Healx desenvolveu seu principal candidato NF1 com base em trabalho realizado anteriormente por outros, ela realmente possui esse candidato? De acordo com Guilliams, a Healx registrou e possui as patentes para HLX-1502 especificamente para o uso no tratamento de NF1 e “outras doenças relacionadas aos nervos”, e o FDA também lhe deu exclusividade de novo medicamento no mercado dos EUA. Isso geralmente é dado para novas entidades químicas (NCEs), que são definidas como medicamentos que “são inovadores” ou onde houve “mudanças significativas em produtos farmacêuticos já aprovados, como um novo uso”.
“Uma análise comercial e de propriedade intelectual abrangente é sempre conduzida ao selecionar nosso principal candidato a medicamento levado à clínica”, disse Guilliams.
No entanto, a Healx não revelou as origens reais do composto original nem os dados de segurança.
Há dinheiro nas drogas
Antes desta rodada, a Healx havia levantado cerca de US$ 68 milhões, a maior parte dos quais veio por meio de uma Rodada Série B de US$ 56 milhões em 2019. A empresa também anunciou recentemente um investimento de uma das seus parceiros de longa datao Fundação Tumor Infantil (CTF). O CTF fornecerá “pagamentos baseados em marcos” à Healx enquanto ela trabalha em direção e por meio de seus ensaios clínicos.
Vale ressaltar que, embora o CTF seja uma organização sem fins lucrativos, esse acordo financeiro não é uma doação, embora a Healx não tenha revelado os termos do investimento.
O que é particularmente notável é que a rodada da Série C da Healx é US$ 9 milhões menor do que sua rodada da Série B há cinco anos, o que, embora não seja totalmente inédito, é um pouco incomum no reino do financiamento de startups. De fato, quando perguntado sobre qual era a parte mais intensiva em capital do negócio da Healx, Guilliams disse que está realizando testes clínicos — uma fase que a empresa está apenas agora embarcando com seu candidato NF1.
Uma fonte familiarizada com o assunto disse ao TechCrunch que a Healx inicialmente tentou levantar significativamente mais do que esperava para sua rodada da Série C, e a empresa também cortou seu quadro de funcionários em cerca de 45% no ano passado por meio de uma série de demissões voluntárias e compulsórias — cerca de 70 funcionários.
Healx confirmou isso ao TechCrunch, com Guilliams apontando que a crise econômica e os fatores macroeconômicos não foram nada gentis com a fraternidade das startups. nos últimos anos.
“É importante notar que quando os mercados caíram, estávamos de fato no processo de levantar uma rodada maior”, disse Guilliams. “Nós retiramos essa oferta da mesa naquela época, e então nos adaptamos efetivamente às novas condições de mercado, simplificando as operações, refocando em nossos principais pontos fortes e nos tornando mais econômicos e enxutos. Isso nos permitiu manter nosso ímpeto e continuar fazendo progressos significativos, o que temos orgulho de anunciar agora. Nossos avanços em IA generativa aumentaram ainda mais nossa eficiência de capital, permitindo-nos alcançar mais com menos recursos. Então, abrimos a nova rodada de financiamento com uma perspectiva melhor sobre o que era necessário para atingir nossos objetivos.”
Dessa forma, a Guilliams está apresentando a mais recente versão de sua arrecadação de fundos da Série C como tendo sido subscrita em excesso, observando que agora arrecadou mais do que o planejado.
“Dadas as desafiadoras condições de mercado para financiamento de tecnologia profunda e biotecnologia nos últimos dois anos, nossa capacidade de garantir esse investimento ressalta a confiança que nossos investidores têm em nossa abordagem e tecnologia”, acrescentou.
O aumento da Healx ocorre em meio a uma onda de investimentos em plataformas de descoberta de medicamentos orientadas por IA. Isso inclui a Formation Bio, apoiada por Sam Altman, que recentemente arrecadou US$ 372 milhõesbem como uma nova startup chamada Xaira que foi lançada com US$ 1 bilhão em financiamento — ambos significativamente maiores do que o total arrecadado pela Healx.
Guilliams enfatizou que muito do trabalho de fundação necessário para colocar seu primeiro medicamento no mercado já foi feito, então não necessariamente requer tanto capital desta vez. Ele também observou que a avaliação de sua empresa aumentou desde sua última rodada de financiamento, mas se recusou a revelar detalhes.
“O que é importante é a qualidade dos seus programas — escolher aqueles que têm o maior potencial”, disse Guilliams. “O tamanho do mercado para NF1 é de US$ 16 bilhões [according to Healx’s own internal commercial analysis]e se [its candidate] funciona na NF1, é provável que funcione em outras doenças relacionadas aos nervos — já estamos testando essas doenças pré-clinicamente. Em doenças raras, os ensaios clínicos são menores, então não precisamos de muito dinheiro, o que, nos mercados atuais, é um bom lugar para se estar.”
Guilliams também confirmou que a empresa reduziu as redundâncias em funções de funcionários, embora tenha se recusado a entrar em detalhes sobre números ou circunstâncias além do fato de que incluía “medidas voluntárias e compulsórias”.
“Apesar do desafio de deixar pessoas excepcionais, esse processo acabou nos tornando uma equipe mais forte e focada”, disse ele. “Essa reestruturação foi parte da nossa estratégia para otimizar as operações e aprimorar nosso foco em áreas terapêuticas importantes e avanços tecnológicos.”
A entrada no mercado
Hoje, a Healx conta com cerca de 55 funcionários, aproximadamente metade dos quais “codifica”, seja no reino do aprendizado de máquina ou biologia computacional. A outra metade é a equipe clínica e farmacológica, que “trabalha lado a lado com os técnicos”, disse Guilliams.
Embora a maior parte de sua equipe esteja sediada em Cambridge (Reino Unido), a empresa agora está buscando expandir-se nos EUA, onde seus testes clínicos devem começar em dezembro. Depois disso, é provável que demore mais alguns anos até que algo chegue perto de chegar ao mercado devido aos rigorosos requisitos regulatórios para novos medicamentos.
“Conservadoramente, eu diria que esperaríamos resultados clínicos no primeiro semestre de 2026 e, então, dependendo desses resultados e interações com os reguladores, podemos precisar fazer um segundo ensaio clínico — e então potencialmente registrar o medicamento”, disse Guilliams.
Além dos principais apoiadores Atomico e R42, a rodada Série C da Healx incluiu a participação da Ayana Capital, Balderton, Btov, Global Brain, Jonathan Milner, O2h e VU Venture Partners.