Pesquisadores da Universidade de Queensland deram um passo significativo para permitir às mulheres com epilepsia um acesso mais seguro a um medicamento anticonvulsivante comum e altamente eficaz.
Valproato de sódio ou o ácido valpróico é amplamente prescrito para epilepsia e certos problemas de saúde mental, mas é considerado prejudicial para uso durante a gravidez devido a ligações com defeitos na medula espinhal e outras complicações para recém-nascidos.
Dr Giovanni Pietrogrande Professor Ernst Wolvetang do Instituto Australiano de Bioengenharia e Nanotecnologia (AIBN) da UQ liderou uma equipe de especialistas em organoides que identificaram uma droga que poderia anular os efeitos colaterais perigosos.
“Primeiro, decidimos entender por que o valproato causa malformações na medula espinhal nos fetos”, disse o Dr. Pietrogrande.
“Para fazer isso, criamos organoides – mini-medulas espinhais humanas em um prato – que imitam de perto a medula espinhal de um feto nas primeiras semanas de gestação.
“Quando estas mini-medulas espinhais foram expostas ao valproato, a equipe descobriu que a droga altera as células que normalmente formam a medula espinhal, levando a malformações”.
O professor Wolvetang disse que a equipe da AIBN tratou os organoides com o medicamento clinicamente aprovado Rapamicinae descobriu que preveniu os efeitos negativos do ácido valpróico.
“Portanto, o co-tratamento com Rapamicina poderia ser o que abre o acesso seguro a um tratamento extremamente eficaz para mulheres com epilepsia”, disse o professor Wolvetang.
O co-autor do estudo, Professor Terence O’Brien, chefe da Escola de Medicina Translacional da Monash University e diretor do programa e vice-diretor de pesquisa da Alfred Brain, disse que as descobertas podem ajudar os profissionais de saúde e os pacientes a enfrentar os desafios complexos em torno do tratamento da epilepsia. .
“Também pode fornecer um caminho para permitir que as mulheres continuem a tomar este medicamento que salva vidas enquanto têm filhos saudáveis”, disse o professor O’Brien.
O professor Wolvetang disse que a pesquisa destaca o potencial de novas tecnologias, como organoides derivados de células-tronco humanas, para explorar os impactos moleculares e celulares das drogas.
“Os organoides são uma ferramenta que nos permite desenvolver novos tratamentos e também descobrir novas formas de melhorar a segurança e a eficácia dos já existentes”, disse ele.
“Esperamos que esta pesquisa seja mais um passo no sentido de promover mudanças regulatórias na Administração de Produtos Terapêuticos (TGA) para estabelecer os organoides como uma ferramenta poderosa para triagem e descoberta de medicamentos”.
O trabalho foi conduzido em parceria com os colegas da AIBN, Dr. Mohammad Shaker, Dr. Julio Aguado, Dr. Ibrahim Javed, Professor Tom Davis, Tahmina Tabassum Sean Morrison, bem como colaboradores da Escola de Engenharia Química da UQ, da Universidade de Melbourne e Vita-Salute San. Universidade Raffaele em Milão.
trabalho de pesquisa foi publicado Psiquiatria Molecular.
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